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利用病人自身细胞进行的新型治疗为治疗帕金森病开辟了新的可能性

利用病人自身细胞进行的新型治疗为治疗帕金森病开辟了新的可能性

重组病人自身的皮肤细胞来代替大脑细胞逐渐失去了在帕金森病(PD)技术已被证明是可行的,报告一组调查人员从麦克莱恩医院和马萨诸塞州总医院(MGH)在最近出版的《新英格兰医学杂志》上。

帕金森病是第二常见的大脑退行性疾病,全世界数以百万计的人都经历过它的症状,包括震颤、僵硬、语言和行走困难。被称为多巴胺能神经元的脑细胞的逐渐丧失在疾病的发展中起着重要的作用。如本报告所述,使用病人自己重新编程的细胞是一种进步,它克服了与使用来自另一个人的细胞相关的障碍。

“因为这些细胞来自病人,它们很容易获得,可以重新编程,这样它们在植入时就不会被排斥。”这是帕金森病‘个性化医疗’的一个里程碑,”McLean医院分子神经生物学实验室主任金光洙博士说,该医院是哈佛医学院最大的临床神经科学和精神病学附属机构。

McLean-MGH团队将一名69岁患者的皮肤细胞重新编程为胚胎样多能干细胞(被称为诱导性多能干细胞),然后对其进行分化,使其具有多巴胺能神经元的特征,而多巴胺能神经元在帕金森氏症中是缺失的。在对这些细胞进行了广泛的测试之后,Kim申请并获得了FDA的批准,将这些细胞植入到患者的大脑中。

鲍勃·卡特医学博士,MGH神经外科主任,也是该研究的共同高级作者,他说:“这一策略凸显了一种新兴的力量,那就是利用自己的细胞来尝试逆转一种非常具有挑战性的疾病——帕金森病。”我很高兴多个机构、科学家、医生和外科医生的广泛合作,使这成为可能。”

在2017年和2018年Weill Cornell医疗中心和MGH进行的两组独立手术中,患者接受了替换多巴胺神经元的移植。作者杰弗里·施韦策,医学博士,博士,帕金森专门的神经外科医生、神经外科神经退行性细胞疗法项目主任在MGH,设计一种新型微创神经外科植入过程提供细胞,与卡特合作在MGH和迈克尔·g . Kaplitt医学博士威尔康奈尔的神经外科医生。

利用病人自身细胞进行的新型治疗为治疗帕金森病开辟了新的可能性

两年后,成像测试表明移植的细胞是活的,并且作为大脑中的多巴胺能神经元正常工作。因为植入的细胞来源于病人,它们不会引发免疫反应,而且在不使用免疫抑制药物的情况下也不会被排斥。金姆还指出,“我们在这项研究中首次表明,这些重新编程的细胞仍然被患者的免疫系统识别为自我,不会被排斥。”这些结果表明,这种个性化的细胞替换策略是一个技术上的成功,细胞以预期的方式存活和功能。患者没有出现任何副作用,也没有迹象表明这些细胞导致了任何不必要的生长或肿瘤。

至于病人的感觉,在手术后的这段时间里,病人享受着日常活动的改善,并报告说他的生活质量有所改善。日常活动,比如系鞋带,走路的步幅提高,说话的声音更清晰,都再次成为可能。一些活动——比如游泳、滑雪和骑自行车,他几年前就放弃了——现在又回到了他的日程上。虽然现在就单个患者来判断这种治疗方法是否可行还为时过早,但作者的目标是在正式的临床试验中继续测试这种治疗方法。

金姆说:“目前治疗帕金森氏症的药物和手术治疗的目的是解决由于多巴胺能神经元缺失而引起的症状,但我们的策略是通过直接替换这些神经元来进一步解决问题。”

“作为一名神经学家,我的目标是为帕金森患者提供最先进的治疗方法,”医学博士托德·赫林顿(Todd Herrington)说,他是MGH的首席神经学家和帕金森症专家。“如果能在正式的临床研究中证实这一原理验证案例的益处,这一研究方向将为帕金森患者提供一种全新的治疗方法。”

尽管由于他们的工作,人们对帕金森病治疗的未来感到乐观,但施韦策警告称,不要宣布战胜了这种疾病。

Schweitzer说:“这些结果反映了一个病人的经验,需要一个正式的临床试验来证明帕金森病人总体上是否能得到这样的改善。”“话虽如此,结果对这项技术的未来前景是非常鼓舞人心的。”

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