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治疗失明的视网膜细胞的生产进展

治疗失明的视网膜细胞的生产进展

瑞典卡罗林斯卡学院和圣埃里克眼科医院的研究人员发现了一种从胚胎干细胞中提炼视网膜细胞的方法,用于治疗老年人的失明。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,他们还对细胞进行了修改,使它们能够躲避免疫系统,防止排斥反应。这项研究发表在科学杂志《自然通讯》和《干细胞报告》上。

老年性视网膜黄斑变性是老年人致盲最常见的原因。这种视力的丧失是由于感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)的死亡引起的,它们是视网膜色素上皮细胞(RPE细胞)的退化和死亡,而RPE细胞为视杆细胞和视锥细胞提供了重要的营养。未来可能的治疗方法是移植胚胎干细胞形成的新鲜RPE细胞。

卡罗林斯卡学院的研究人员与圣埃里克眼科医院的同事合作,现在已经在RPE细胞表面发现了特殊的标记物,可以用来分离和纯化这些视网膜细胞。研究结果发表在《自然通讯》杂志上。

“这一发现使我们开发一个健壮的协议,保证胚胎干细胞的分化成RPE细胞是有效的,没有污染的其他细胞,”首席研究员弗雷德里克·兰纳说,研究员的临床科学、干预和技术和明朝围刘卡罗林斯卡医学院修复医学中心。“我们现在已经开始按照计划在未来几年进行的首次临床研究的新方案,生产RPE细胞。”

移植干细胞产生的组织时的一个障碍是排斥反应的风险,如果供体和受者组织的移植抗原不同,就会发生排斥反应。因此,世界各地的研究小组正致力于创造所谓的“万能细胞”,这种细胞在理想情况下不会引发免疫反应。

发表在《干细胞》杂志上的一项研究报告称,在卡罗林斯卡学院的同一组科学家创造了能够躲避免疫系统的胚胎干细胞。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,他们移除了位于干细胞表面的特定分子,即HLA I类和HLA II类分子,作为免疫系统识别它们是否内源性的一种手段。缺乏这些分子的干细胞被分化成RPE细胞。

研究人员已经能够证明,经过修饰的RPE细胞保留了它们的特性,在这个过程中不会出现有害的突变,而且这些细胞可以在不激活其他免疫细胞的情况下避开免疫系统的T细胞。排斥反应也明显比常规RPE细胞移植后更少、更延迟,其表面仍含有HLA分子。

”的研究仍处于早期阶段,但这可能是一个重要的最初的一步为未来创造普遍RPE细胞治疗年龄相关性黄斑变性,”安德斯Kvanta联合最后作者说,兼职教授临床神经科学和顾问在圣Erik眼科医院。

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