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治愈婴儿严重遗传疾病的“超级细胞”

治愈婴儿严重遗传疾病的“超级细胞”

当一个人的免疫系统受到基因疾病的损害时,骨髓移植可能是一个强有力的治疗工具,但也有一个主要的缺点:在最初的几个月里,接受者对病毒的防御能力被严重削弱。最轻微的感染都可能导致住院。

一种被称为t细胞疗法的治疗方法仍处于实验阶段,目的是在这一易受攻击的时期提供帮助——在这几个月里,身体正在重建它的自然防御系统。经过20年的临床试验,这项技术得到了改进,并被用于治疗越来越多的病人,其中许多是儿童。

一个叫约翰的男孩就是其中之一。

如今,他是一个顽皮、微笑的孩子,留着一头浓密的浅棕色头发,从不疲倦,顽皮地折磨着家里的小狗亨利(Henry)。

他和他的家人住在华盛顿一个富裕的郊区,没有迹象表明他们经历了三年的医疗和情感过山车。

第一次意外的创伤来自于验孕的结果:约翰并没有怀孕的计划。

“这是一个巨大的冲击。我哭了,”他39岁的母亲玛伦·查莫罗(Maren Chamorro)说。

冒险的过程

她从小就知道自己携带了一种基因,这种基因在孩子出生后的10年里是致命的,那就是慢性肉芽肿病(CGD)。

她的哥哥在七岁时死于该病。无情的遗传规律意味着,玛伦有四分之一的机会把它遗传给她的孩子。

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对于他们的第一个孩子,她和她的丈夫里卡多选择了体外受精,允许胚胎在植入前进行基因测试。

他们的双胞胎托马斯和乔安娜是在七年半前出生的,都没有任何疾病。

但在约翰的情况下,出生后的基因测试很快证实了最糟糕的情况:他患有CGD。

在与华盛顿国家儿童医院的专家们讨论后,这对夫妇做出了他们一生中最重要的决定之一:约翰将接受骨髓移植,这是一项有风险的手术,但会让他有治愈的机会。

里卡多透露说:“很明显,玛伦在很小的时候就因为疾病失去了一个兄弟姐妹,这个事实起到了很大的作用。”

骨髓是骨骼内的海绵状组织,它是人体产生红细胞和白细胞的“工厂”。

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他兄弟的免疫系统

约翰的白细胞无法抵抗细菌和真菌感染。一个简单的细菌感染,对一个健康的孩子来说无关紧要,可能会在他幼小的身体里失去控制。

幸运的是,约翰六岁的弟弟托马斯是一个完美的组合。2018年4月,医生首次使用化疗“清理”了约翰的骨髓。然后,他们用一根细长的针从托马斯的髋骨上取下少量骨髓。

他们从样本中提取了被托马斯称为“超级细胞”的干细胞,并将其注入约翰的血管中。这些细胞最终会在他的骨髓中定居下来,并开始产生正常的白细胞。

第二步是预防细胞治疗,这是由国立儿童医院的免疫学家迈克尔·凯勒领导的一个实验项目。

免疫系统中防御细菌的部分可以在几周内重建;但是对于病毒来说,自然过程至少需要三个月。

治愈婴儿严重遗传疾病的“超级细胞”

障碍仍然存在

医生们从托马斯的血液中提取出一种特殊的白细胞——t细胞——它已经感染了六种病毒。

凯勒在培养箱里培养了10天,培养出了数以亿计的特化t细胞。结果是:一个小玻璃瓶里装着一种蓬松的白色物质。

然后这些t细胞被注射到约翰的静脉中,立即提供了对六种病毒的保护。

“他有他哥哥的免疫系统,”国家儿童基金会的助理教授凯勒说。

约翰的母亲也证实了这一点:今天,当托马斯和约翰感冒时,他们有同样的症状,而且持续的时间几乎相同。

“我觉得从你哥哥那里获得豁免权是件很酷的事,”玛伦·查莫罗说。

这种治疗方法——使用来自捐赠者或自身转基因细胞的细胞来增强人体的免疫系统——被称为免疫疗法。

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到目前为止,它的主要用途是治疗癌症,但凯勒希望它能很快用于治疗像约翰这样的免疫系统功能低下的病人的病毒。

这种情况发生的主要障碍是过程的复杂性和成本,可能高达数千美元。这些因素目前限制了在美国约30个医疗中心的手术。

对于约翰来说,在他的骨髓移植一年半之后,一切都指向了一个完全的成功。

“看到他在处理东西真是太棒了,尤其是在外面的泥地里玩,”他母亲说。

“你知道,多么好的礼物!”

她现在唯一关心的是和其他母亲一样——当她的儿子生病时,家里的其他人可能也会染上同样的病。

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